26家立异药公司完成新一轮融资！

　　3月24日，Tempero Bio完成7000万美元B轮融资。本轮融资由8VC领投，Aditum Bio、Khosla Ventures及其他投资者跟投。获得资金将用于推进其正在研疗法TMP‑301针对酒精利用妨碍（AUD）和可卡因利用妨碍的两项2期临床试验，并支撑3期临床试验的预备工做，以及针对其他顺应症的临床前研究。

　　Ricardo Dolmetsch博士是Tempero Bio公司的现任总裁兼首席施行官。他曾正在多家出名药企担任主要职务。Dolmetsch博士兼具深挚的学术布景和丰硕的财产界履历，正在工做和学术研究范畴均取得了丰盛的。他从导开辟了多种基因疗法和医治药物，此外，他的尝试室正在神经和疾病模子的成立以及钙通道研究方面取得了凸起成绩，并因而荣获多项主要项。

　　TMP‑301是一种下一代代谢型谷氨酸受体5（mGluR5）负向别构调理剂（NAM），旨正在针对成瘾的神经生物学根本。正在酒精、可卡因和阿片类药物利用妨碍的临床前模子中显示出潜力。正在1期研究中，TMP‑301已正在80多名健康受试者中接管评估，表示出可接管的平安性和耐受性。Tempero Bio已启动一项2期临床试验，评估TMP‑301正在酒精利用妨碍患者中的疗效和平安性。评估TMP‑301正在可卡因利用者中的表示。

　　3月26日，Epicrispr Biotechnologies颁布发表正在B轮融资中获得了6800万美元的资金。这笔资金将用于支撑EPI-321的临床开辟，以及继续推进公司更普遍的产物管线是针对遗传性神经肌肉疾病面肩肱型肌养分不良（FSHD）的基因调理疗法。本轮融资由Ally Bridge Group领投，慈善组织SOLVE FSHD以及其他新老投资者参取了此次融资。

　　。这些公司不只涵盖了保守的小药物研发，也包罗了多种立异的新疗法范畴。正在接下来的内容中，我们将根据公开材料为读者引见此中5家获得大额融资的立异药开辟公司，切磋它们所开辟的立异疗法以及这些疗法将来可能带来的患者福祉。

　　Amber Salzman博士莅临2024年药明康德全球论坛Amber Salzman博士是Epicrispr的现任首席施行官，她正在生物医药行业具有跨越30年的丰硕从业经验。正在其职业生活生计中，她曾正在多家出名公司担任高级办理职务，堆集了深挚的专业学问和带领能力。她曾担任开创前沿手艺平台，并鞭策公司的计谋成长和营业增加。此外，Salzman博士还曾正在GSK担任要职，全面担任药物研发相关营业，包罗监视临床试验。

　　Arbor正正在推进其次要项目ABO-101的研发，用于医治PH1。ABO-101是一种新型基因编纂疗法，旨正在通过一次性肝净靶向的基因编纂医治，使肝净中的HAO1基因永世功能，从而削减PH1相关草酸盐的发生。ABO-101包罗一种从Acuitas Therapeutics获得许可的脂质纳米颗粒（LNP），此中封拆了表达新型V型CRISPR Cas12i2核酸酶的mRNA和优化的指点RNA（gRNA）。ABO-101已被美国FDA授予医治PH1的孤儿药资历和稀有儿科疾病认定。目前，该疗法正正在一项多核心、标签、剂量递增1/2期临床试验RedePHine中接管查验，旨正在评估其正在PH1患者中的平安性、耐受性、药代动力学和药效学特征、以及生物标记物活性。

　　Piers Ingram博士目前担任Callio Therapeutics的首席施行官兼结合创始人，同时还兼任Hummingbird Bioscience的首席施行官和结合创始人。正在生物医药行业，Ingram博士深耕研发征询、贸易计谋以及学术研究等多个范畴，堆集了数十年的贵重经验。

　　是一种正在研一次性基因调理疗法，旨正在DUX4的非常表达，DUX4是一种正在FSHD中被错误激活并导致渐进性肌肉变性的基因。EPI-321通过临床验证的腺相关病毒（AAV）载体进行给药，正在临床前模子中已证明它能无效DUX4的表达并肌肉组织。EPI-321已获得FDA快速通道资历、Epicrispr颁布发表药品和医疗器械平安局（Medsafe）。

　　Arbor公司由出名学者张锋博士结合建立，公司的管线成立正在一整套的专有基因组编纂器根本之上，这些基因组编纂器具有多种功能，可实现复杂而切确的基因组编纂。

　　Cheng Zhang先生是Character Biosciences的结合创始人兼首席施行官。他具有丰硕的跨行业经验，曾正在多家出名公司担任主要职务。正在瑞银（UBS）、Oliver Wyman和辉瑞等公司任职期间，他堆集了贵重的计谋规划和立异办理经验，参取并鞭策了多项计谋打算的实施。

　　Devyn Smith博士现任Arbor公司的首席施行官，其正在生物医药行业具有丰硕的经验。他曾正在Sigilon Therapeutics担任首席运营官兼计谋担任人，并帮力多款产物进入临床试验阶段。正在插手Sigilon之前，Smith博士正在辉瑞（Pfizer）研发部及Neusentis研究核心任职，担任计谋规划取运营工做。任职期间，他帮力两款新型细胞疗法和多个小药物从尝试室发觉阶段迈向临床试验。退职业生活生计晚期，Smith博士是出名办理征询公司The Frankel Group的首席参谋，担任带领多个跨范畴项目，堆集了丰硕的计谋规划取运营办理经验。

　　EPI-321的临床试验申请（CTA），以启动EPI-321的初次人体试验。该公司的旧事稿指出，这是首个进入临床开辟阶段的神经肌肉疾病表不雅遗传疗法。这项研究估计将于2025年起头，将评估单剂量静脉打针EPI-321对FSHD患者的平安性、耐受性？。

　　此次B轮融资所获得款子将次要用于支撑CTX203取CTX114的1期及2期概念验证研究，并帮力Character Biosciences拓展其他眼科疾病管线。本年一月，Character Biosciences颁布发表取博士伦告竣合做，配合开辟针对AMD的新型医治药物。

　　Character Biosciences通过数据驱动方式鞭策了其从打药物CTX203取CTX114的发觉取研发，这两款药物别离针对视网膜细胞灭亡和目力的环节驱动要素。CTX114为一款潜正在“best-in-class”补体剂，旨正在减缓晚期干性AMD中地图样萎缩的进展。CTX203则是一款潜正在“first-in-class”的脂质调理剂，旨正在防止AMD向晚期进展。Character Biosciences估计这两个项目将正在将来一年内进入临床试验，该公司还同时积极拓展其药物研发管线至其他眼科疾病。